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Evaluar la seguridad y eficacia de los nuevos medicamentos es un proceso complicado. Muy a menudo, los participantes en un ensayo clínico tienen preferencias y expectativas sobre los tratamientos a prueba. Por ejemplo, hay pacientes que se inscriben en el ensayo buscando acceso a medicamentos experimentales. Los médicos, por su parte, suelen tener sus propias conjeturas sobre qué tratamiento funcionará mejor. La industria, a su vez, sólo recuperará su millonaria inversión en el desarrollo del medicamento si el ensayo es positivo.

https://www.nature.com/articles/d41586-019-00229-3

Asegurarse de que todas estas preferencias no influyan en el resultado del experimento es crucial para su credibilidad. Por esa razón, los tratamientos a menudo están “enmascarados” (doble ciego) para que ni los médicos ni los pacientes en el ensayo sepan quién está recibiendo un tratamiento u otro. Sin embargo, en la era de Internet y las redes sociales, los participantes en el ensayo pueden encontrarse fácilmente fuera de la consulta para discutir y comparar tratamientos y resultados. Por ejemplo, a través de plataformas digitales para comunidades de pacientes, donde los participantes en el ensayo pueden comparar los efectos de los tratamientos que reciben y “desenmascararlos”. Si estas plataformas digitales permitiesen romper el “doble ciego”, ¿qué impacto podría tener en la investigación médica?

Desde la década de 1960, el ensayo clínico aleatorizado (ECA) ha sido el diseño experimental de referencia para evaluar la seguridad y la eficacia de los nuevos medicamentos. El experimento compara los resultados del tratamiento en un grupo de pacientes con los del tratamiento convencional (o un placebo) en un segundo grupo de pacientes similares. Un ensayo clínico está diseñado para neutralizar los sesgos que puedan interferir en el resultado del tratamiento a través de una serie de dispositivos denominados “controles”. Por ejemplo, el doble ciego es un control estandarizado para controlar las preferencias de los pacientes: si el ensayo compara, por ejemplo, un nuevo fármaco y un placebo, ambos tratamientos deberían tener el mismo aspecto, sabor y olor. De esta manera, los participantes solo pueden adivinar lo que están obteniendo. Algunas de esas suposiciones serán correctas, la mayoría no lo serán, de modo que no habrá ninguna correlación sistemática entre preferencias de pacientes (el sesgo que queremos controlar) y los resultados del ensayo.

Si falla el doble ciego, el resultado del ensayo no reflejará sólo el auténtico efecto del tratamiento, sino las preferencias de los participantes. Por ejemplo, si un grupo de pacientes descubre que recibe un tratamiento que no les gusta, pueden abandonar el ensayo, de modo que el efecto que el tratamiento habría tenido sobre ellos desaparecerá del resultado. Un ensayo sesgado no es útil para tomar decisiones sobre nuevos medicamentos. Para autorizar su uso, los reguladores farmacéuticos necesitan una estimación fiel de los efectos del tratamiento y lo más neutral posible con respecto a los intereses en conflicto de las partes interesadas.

Hasta hoy el éxito del doble ciego dependía de que los pacientes hiciesen a solas sus conjeturas sobre qué medicamento recibían, sin contacto con otros participantes en el ensayo. En esas condiciones es más difícil acertar. Pero si pueden comparar los efectos del medicamento que reciben con los de otros pacientes, las probabilidades de acertar aumentan. Si están recibiendo tratamientos diferentes, puede que los efectos también lo sean.

En la década de 1980, el ensayo del AZT, el primer medicamento antiretroviral exitoso contra el SIDA, dio una pista de lo que podría suceder cuando los pacientes se coordinan. Muchos pacientes con SIDA en los Estados Unidos habían participado en las campañas por los derechos de los homosexuales de la década de 1970. Estos pacientes entraron en la lucha contra el SIDA como comunidad ya organizada y cuando surgió se inició el ensayo del AZT actuaron juntos. Ninguno de ellos quería tomar el tratamiento placebo, buscaban sólo el AZT. De modo que se organizaron para intercambiar los medicamentos, analizarlos químicamente, repartir las dosis o abandonar el ensayo si no accedían a ellas. La ruptura del protocolo experimental hizo que la FDA estadounidense reconsiderase sus criterios de prueba e inaugurase la vía del acceso adelantado para evitar nuevos casos como este. 

https://www.patientslikeme.com/

Las comunidades de pacientes bien organizados fueron hasta hace poco la excepción. Pero las redes digitales pueden convertir la excepción en la regla. Las comunidades de pacientes han crecido mucho en Internet, desde simples listas de correo o grupos de Facebook hasta plataformas especializadas en ciertas enfermedades. PatientsLikeMe es una de estas plataformas digitales: en 2011-2012, un grupo de pacientes con ELA que participaban en la primera fase de un ensayo clínico utilizaron sus foros para compartir experiencias y averiguar qué tratamiento recibían, rompiendo el protocolo del experimento. Otros pacientes en la plataforma tomaron una solución casera que imitaba la presunta fórmula del medicamento y compartieron sus datos.

https://www.tandfonline.com/doi/full/10.1080/03085147.2018.1547496

De modo que en PatientsLikeMe se empezaron a acumular datos de un ensayo clínico y un estudio casero paralelo. Los responsables de la plataforma utilizaron esos datos para publicar sus propios análisis. El análisis de los efectos de un medicamento deja de ser un proceso controlado según un protocolo cerrado, y se convierte en un proceso abierto donde las preferencias de los participantes operan libremente.

https://jme.bmj.com/content/42/4/216

El caso de PatientsLikeMe se ha repetido en plataformas como Facebook con otros tratamientos para la distrofia muscular y enfermedades comunes como la hepatitis C. No es necesario comunidades pre-organizadas, basta con que los pacientes tengan acceso a plataformas suficientemente concurridas para que puedan contactarse y organizarse. Estas plataformas pueden convertirse en decisivas para el futuro de los experimentos médicos, en los que el protocolo puede dejar de ser el instrumento de control de los participantes.

https://www.nature.com/articles/d41586-018-07351-8

Por un lado, hay quienes defienden que este es un triunfo de los pacientes sobre la autoridad de médicos e industria: la ciencia ciudadana puede así acabar con la impotencia de los pacientes para elegir los medicamentos que realmente desean recibir en un ensayo. Pero puede suceder también que el fin de los protocolos cerrados traiga también consigo la destrucción de un bien público: si aceptamos que las preferencias de los participantes de un ensayo son un sesgo potencial, y no se incorpora algún dispositivo de control, los resultados del experimento no reflejarán el efecto real del tratamiento, sino la suma de este efecto y las posibles preferencias de quienes participan en el ensayo.

¿Queremos entonces más participación o ensayos sin sesgos para decidir si un medicamento funciona? Este es el reto que abren las plataformas digitales en el mundo de los ensayos clínicos.

Niccolò Tempini (U. Exeter) & David Teira (UNED)

Traducción de David Teira de su texto, Social media can threaten medical experiments“, publicado originalmente en The Conversation

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